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2020년, 크리스퍼 기술 도약의 해
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2020년, 크리스퍼 기술 도약의 해
의학적인 치료법의 짧은 경험과 과학에서 가장 빛나는 상을 받는 것 사이에서, 유전자 편집 기술의 가장 큰 해로 증명되었다.
By MEGAN MOLTENI, WIRED US

2020년을 코로나-19가 전 세계를 사회로부터 먼 곳으로 이끌었던 해 이외의 어떤 해로 기억하기는 어려울 것이다. 그러나 수천 명의 생명과학자들이 어떻게 이 새로운 코로나 바이러스가 인체에 대혼란을 일으키는지 이해하려고 애쓰는 동안, 다른 과학자들은 그들의 실험실을 팝업 실험 시설로 변형시켰지만, 그럼에도 불구하고 크리스퍼 유전자 편집 분야는 지속되었다. 사실, 그것은 승리했다. 여기 여러분이 2020년에 놓쳤을지도 모르는 (코로나 바이러스 제외) 유전자 편집 기술의 5가지 혁신이 있다.


1. 크리스퍼는 혈액질환에 효과가 있다.

지난 여름, 테네시 주의 의사들은 34세의 겸상적혈구질환 환자 빅토리아 그레이(Victoria Gray)에게 건강한 혈액세포를 생산하기 위해 크리스퍼(세균이나 고생균에 존재하는 반복되는 염기 서열)와 함께 재구성한 수십억 개의 줄기세포를 주입했다. 몇 시간 동안 주입한 덕분에 그녀는 실험적인 유전자 편집 기술로 유전 병이 치료된 최초의 미국인이 되었고 효과가 있는 것으로 보인다.

올 7월, 그레이는 증상이 없는 한 해를 기념했다. 지난 12월, 이 치료법을 개발한 두 회사(CRISPR Therapeatics and Vertexicle Pharmacy)의 연구자가 포함된 연구팀은 베타 지중해빈혈(ß-thalassaemia)이라는 관련 질병을 앓고 있는 독일 환자도 치료하는 임상시험에서 유망한 결과를 발표했다. 두 그룹의 환자 모두, 치료는 안전한 것처럼 보이고, 지금까지 정기적인 수혈의 필요성을 없애주었다. 효과가 얼마나 오래 지속될지 말하기엔 아직 이르니 아직 치료법이라고 부를 수는 없다. 하지만 그 결과는 클 수 있다. 낫 모양 적혈구 빈혈증(Sickle cell disease)과 베타 지중해빈혈(ß-thalassaemia)은 단일 유전자에 대한 돌연변이에 의해 야기되는 가장 흔한 유전 질환 중 하나로, 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미친다.
 
[사진=UNSPLASH]
[사진=UNSPLASH]

2. 크리스퍼 동물 농장 성장

수천 년 동안, 인간은 가장 바람직한 특성을 만들기 위해 동물을 사육함으로써 털과 깃털이 있는 우리의 가장 가까운 친구들의 DNA를 수정해 왔다. 크리스퍼와 함께, 사람들은 중요한 유전적 변화를 만들기 위해 더 이상 세대를 기다릴 필요가 없다. 올해, 연구원들은 세계 최초의 농장 동물 떼를 환영했다. 그 중에는 전염병을 예방하는 돼지가 있는데, 그들의 세포는 그들을 감염시키는 다양한 호흡기 바이러스의 분자 구조 및 핵심 메커니즘을 제거하기 위해 편집되었고, 닭 크리스퍼는 조류 백혈병에 의해 야기되는 흔한 조류 질병에 그들이 영향받지 않도록 위해 편집되었다.

4월에 UC 데이비스(UC Davis)의 과학자들은 자연적인 50 퍼센트가 아닌 미래의 자손의 75 퍼센트가 수컷이 될 수 있도록 게놈이 변형된 검은 황소 새끼인 코스모(Cosmo)를 출산했다. 그는 최초의 크리스퍼 적용 소로, 언젠가 수컷 소 떼를 만드는 것이 가능할 것이라는 증거이다(암소는 사료를 단백질로 덜 효율적으로 전환하기 때문에 이론적으로, 이 접근은 육지에 있는 동물들의 수를 줄여 목장주인들과 환경 모두에게 승리를 가져다 줄 수 있다).

미국 식품의약국은 2017년 크리스퍼와 다른 분자 도구에 의해 이루어진 변화를 동물 약물로 규제하기로 결정한 이후 수년 동안 농업 동물에서 유전자 편집의 미래는 불확실해 왔다. 그러나 12월 21일, 농작물에 대한 유사한 변화를 훨씬 더 관대하게 규제하고 있는 미국 농무부는 식용으로 사육되는 동물들의 유전자 편집을 감독하는 제안을 발표했다. 만약 이 조치가 통과된다면, 사육업자들이 크리스퍼 소, 닭, 돼지, 그리고 양을 미국에서 시장에 들여오는 것을 훨씬 더 쉽게 만들 수 있을 것이다.


3. 유행병 감지기

지난 몇 년 동안 크리스퍼 특허 경쟁사인 UC 버클리(UC Berkeley) 및 브로드 인스티튜트(Broad Institute)에서 분사된 신생 기업들은 값비싼 실험실 기기의 필요 없이 상업용 진단 장비를 개발하기 위해 전력투구해 왔다. 이 아이디어는 크리스퍼의 프로그램 가능한 유전자 탐색 기능을 사용하여 환자의 체액에서 순환하는 이물질(바이러스, 박테리아 또는 곰팡이)을 추출하고 임신 테스트와 같은 것을 통해 이러한 결과를 전달하는 것이다. 일회용 종이 스트립으로 만든 시험은 값이 싸고 들판이나 사람들의 집에 공급할 수 있어 그들의 범위가 크게 넓어진다.

대유행은 그러한 실험의 필요성을 가속화시켰다. 올 여름, FDA는 사스-CoV-2 검출을 위해 두 번의 크리스퍼 기반 테스트를 승인했다. 보스턴에 본사를 둔 셜록 바이오사이언스(Sherlock Biosciences)는 5월에 시험 허가를 받았고, 8월에는 베이 지역의 매머드 바이오사이언스(Mammoth Biosciences)가 그 뒤를 따랐다. FDA가 크리스퍼 기반의 진단 도구를 환자에게 사용하도록 허용한 것은 이번이 처음이다.

이 검사는 여전히 실험실에서 분석되어야 하지만, 일반적으로 실행하는 데 4~8시간이 걸리는 PCR이라고 불리는 사스-CoV-2를 탐지하는 표준 방법보다 빠르다. 새로운 검사는 약 1시간 후에 결과가 나온다. 두 회사 모두 현재 집에서 수행할 수 있는 버전의 테스트를 위해 노력하고 있다.

"대유행병이 발생하기 전에는 테스트 산업을 분산시킬 차세대 진단의 가능성에 대한 일반적인 기대가 있었지만, 여전히 많은 관성이 있었다"고 매머드 바이오 사이언스 CEO인 트레버 마틴(Trevor Martin)은 올 여름 와이어드에 말했다. 코로나바이러스는 산업계에 충격을 주었다고 그는 말한다. "몇 년이 걸렸을 법한 일들이 이제는 몇 달 안에 이루어져야만 하는 일들이 되었다."


4. 게놈 편집에 미토콘드리아 이용

크리스퍼는 지구상의 거의 모든 유기체의 게놈을 정밀하게 절단할 수 있다. 하지만 미토콘드리아는, 세포의 에너지를 생산하는 나노 공장들로, 게놈의 나머지 부분으로부터 분리된 그들 자신의 DNA를 가지고 있다. 최근까지, 이 DNA 타겟팅 도구는 그들 안에 감겨 있는 유전자 코드를 변화시킬 수 없었다.

그리고 두 부모로부터 물려받은 염색체와 달리, 미토콘드리아 DNA는 오직 모계에서만 나온다. 미토콘드리아 DNA의 돌연변이는 전 세계 6,500명 중 한 명에게 영향을 미치는 에너지를 생산하는 세포의 능력을 약화시키고 종종 치명적인 상태를 초래할 수 있다. 지금까지, 과학자들은 현재 미국에서 금지된 3인 체외수정 절차인 한 알의 미토콘드리아를 다른 알과 교체함으로써 미토콘드리아 질병을 예방하려고 노력해 왔다.

하지만 올 여름, 시애틀과 보스턴의 과학자들은 미토콘드리아 DNA를 정확하게 변화시키기 위해 생필름 형성 박테리아에서 발견되는 이상한 효소를 이용하는 방법을 발견했다는 연구 결과를 발표했다. 이 연구는 데이비드 리우(David Liu)에 의해 주도되었는데, 그는 브로드 연구소와 하버드 대학의 진화해킹 연구소에서 지난 몇 년 동안 일련의 획기적인 DNA 변형 도구를 생산해냈다. 새로운 시스템은 아직 인간에게 실험되지 않았고 임상 실험도 아직 멀었지만, 이 발견은 미토콘드리아 질병을 치료하기 위한 또 다른 유망한 길을 열어주었다.


5. 크리스퍼의 노벨상 수상

마지막으로 중요한 것은, 2020년 10월, 에마뉘엘 샤펜티어(Emmanuelle Charpentier)와 제니퍼 도드나(Jennifer Doudna)에게 크리스프르 게놈 편집 공로로 노벨 화학상을 수여했다는 점이다. 그것은 (DNA를 변형시키는 도구로서, 크리스프르는 단지 8년 동안 존재해왔다) 놀라운 선택이었고 완전히 기대되는 선택이었다. 크리스퍼는 2012년에 도착한 이래로 생물학 연구에 완전히 혁명을 일으켰다. 과학자들은 모기, 토마토, 킹 찰스 스인스(King Charles Spaniels) 그리고 심지어 인간을 포함한 유기체의 게놈을 조작하는 도구를 사용하는 30만 개 이상의 연구를 발표했다. 가격이 저렴하고 빠르며 누구나 쉽게 사용할 수 있다. 오늘날, 과학자들은 버튼 클릭 한 번으로 맞춤 제작된 크리스퍼 부품을 주문할 수 있다.

그 승리는 또한 다른 종류의 장벽을 깼다. 도드나와 샤펜티어는 함께 과학 분야에서 노벨상을 수상한 최초의 여성이다. 그리고 크리스퍼의 창작 이야기에 대한 신용은 여전히 뜨거운 논쟁 (및 소송)의 문제이기 때문에 그 상이 실제로 누구에게 갈 것인지에 대한 많은 추측이 있었다. "많은 여성들은 그들이 무엇을 하든, 그들이 남자였으면 받았을 만큼 결코 인정받지 못할 것이라고 생각한다."라고 그 소식을 접한 도드나는 말했다. "이 상은 그것을 반박하는 것이라고 생각한다. 여성도 과학을 할 수 있고, 여성도 화학을 할 수 있으며, 위대한 과학은 인정받고 존중받는다는 강력한 주장을 담고 있다." 다시 말해, 그녀는 "여성 락"을 계속했다. 우리는 더 이상 동의할 수 없다.

** 위 기사는 와이어드US(WIRED.com)에 게재된 것을 와이어드코리아(WIRED.kr)가 번역한 것입니다. (번역 : 배효린 에디터)

<기사원문>
2020 was a breakout yea for crispr
와이어드 코리아=Wired Staff Reporter huyrin1@spotv.net
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